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細(xì)胞治療
通用型細(xì)胞平臺(tái)
非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺(tái)
增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)

Enhanced T Cell Platforms增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)

增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)（HyperTCell?）主要通過T細(xì)胞的基因改造來攻克實(shí)體瘤治療的世界難題，包括HyperCART ?和HyperTCRT平臺(tái)。HyperCART?以非病毒piggyBac DNA系統(tǒng)為核心，憑借獨(dú)特的設(shè)計(jì)，增強(qiáng)CAR-T細(xì)胞在實(shí)體瘤中的浸潤(rùn)并提高記憶干性，將重塑抗腫瘤免疫微環(huán)境的增強(qiáng)型因子輸送到腫瘤局部，改善了現(xiàn)有CAR-T在實(shí)體瘤治療中浸潤(rùn)難、療效差的困境。HyperTCRT以靶向腫瘤特異性新抗原突變的TCR發(fā)現(xiàn)及驗(yàn)證為基礎(chǔ)，結(jié)合高效的基因編輯技術(shù)，開發(fā)全新一代的增強(qiáng)型TCR-T細(xì)胞，提高實(shí)體瘤治療的有效性。

細(xì)胞與基因治療大事記

2023年，全球首款全人源靶向BCMA CAR-T療法“福可蘇”（伊基奧侖賽注射液）在中國(guó)獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）
2022年，國(guó)內(nèi)首款用于治療r/r MM的CAR-T細(xì)胞療法西達(dá)基奧侖賽（Cilta-cel） 獲得FDA批準(zhǔn)上市
2021年，中國(guó)首款CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液獲得中國(guó)NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療后復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）
2020年，CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)獲得諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)
2019年6月，全球首款治療地貧的基因療法藥物Zynteglo獲得歐盟EMA批準(zhǔn)上市
2019年5月，全球首款治療SMA的基因療法藥物Zolgensma獲得FDA批準(zhǔn)上市
2018年，第一款基于CRISPR/Cas9的體內(nèi)基因治療臨床實(shí)驗(yàn)（EDIT-101）被FDA批準(zhǔn)，用于治療Leber先天性黑朦10型（LCA）
2017年，全球首款CAR-T產(chǎn)品Kymriah獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）
2016年，第一代單堿基編輯器被開發(fā)
2013年11月，第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9（成簇的規(guī)律性間隔的短回文重復(fù)序列）問世
2012年，全球首款A(yù)AV基因療法藥物Glybera獲得歐盟EMA批準(zhǔn)上市，用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)
2010年，第二代基因編輯技術(shù)TALENs（轉(zhuǎn)錄激活樣效應(yīng)因子核酸酶）問世
2003年，全球首款基因治療藥物Gendicine獲得中國(guó)NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（HNSCC）
2001年，第一代基因編輯技術(shù)ZFNs（鋅指核酸酶）問世
1990年，全球首例基因治療臨床試驗(yàn)被FDA批準(zhǔn)，用于治療腺苷脫氨酶缺乏癥（ADA-SCID）
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